Τα νέα ευρήματα μιας γονιδιακής θεραπείας ανοίγουν το δρόμο για πιο αποτελεσματικές θεραπείες στη χρόνια νεφρική νόσο.
Η επιστημονική κοινότητα σημειώνει σημαντική πρόοδο στις γονιδιακές θεραπείες για γενετικές ασθένειες, με ιδιαίτερη έμφαση στη χρόνια νεφρική νόσο, αξιοποιώντας φορείς αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV). Παρά τη μέχρι πρότινος πρόκληση στην αποτελεσματική παράδοση αυτών των θεραπειών στα νεφρά, οι τελευταίες έρευνες δείχνουν αισιόδοξα αποτελέσματα.
Οι φορείς AAV, τα καψίδια – πρωτεϊνικά κελύφη των ιών – διαδραματίζουν κρίσιμο ρόλο στην παράδοση γονιδίων. Παρόλο που οι ενδοφλέβιες χορηγήσεις αποτελούσαν τη βασική μέθοδο, συχνά αποτύγχαναν στη στόχευση των νεφρικών κυττάρων και προκαλούσαν ανεπιθύμητες παρενέργειες, κυρίως στο ήπαρ.
Νέα δεδομένα από το Πανεπιστήμιο του Όρεγκον αλλάζουν τα δεδομένα. Μελετώντας 47 διαφορετικά καψίδια AAV και ποικίλες οδούς χορήγησης σε ποντίκια, οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι το καψίδιο AAV-KP1 ήταν ιδιαίτερα αποτελεσματικό. Η άμεση χορήγησή του μέσω της νεφρικής φλέβας ή της λεκάνης είχε ως αποτέλεσμα την επιτυχή στόχευση των νεφρικών κυττάρων, αποφεύγοντας επιπλοκές στο ήπαρ. Αντίθετα, το AAV9, αν και λιγότερο αποτελεσματικό σε υγιείς νεφρούς, έδειξε βελτιωμένη δράση σε περιπτώσεις χρόνιας νεφρικής νόσου μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.
Η έρευνα υποδεικνύει ότι οι τοπικές ενέσεις μπορούν να βελτιώσουν τη στόχευση, περιορίζοντας παράλληλα τις παρενέργειες. Επιπλέον, η IV έγχυση φαίνεται ιδανική για ασθενείς με ήδη προσβεβλημένους νεφρούς.
Ο δρ. Χιρογιούκι Νακάι, επικεφαλής της μελέτης, δήλωσε: «Η έρευνά μας αποδεικνύει ότι μπορούμε να στοχεύσουμε τα νεφρικά σωληνάρια και τα ποδοκύτταρα – κρίσιμα κύτταρα για τη γονιδιακή θεραπεία – ξεπερνώντας τα μέχρι σήμερα εμπόδια».
Η μελέτη τονίζει τη σημασία της επιλογής του σωστού καψιδίου και της μεθόδου χορήγησης ανάλογα με την κατάσταση της νόσου και το είδος του οργανισμού. Τα ευρήματα ανοίγουν νέες προοπτικές για τη θεραπεία γενετικών νεφρικών ασθενειών, οι οποίες εμφανίζονται συχνότερα από όσο αρχικά πιστευόταν τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες.
Πηγή Medicalxpress