Γεννήθηκαν τα τρία πρώτα μωρά στα οποία είχε πραγματοποιηθεί η πρώτη στον κόσμο θεραπεία βλαστοκυττάρων για την αντιμετώπιση της δισχιδούς ράχης (spina bifida). Η θεραπεία αποσκοπεί στην αναστροφή -πριν τη γέννα- της παράλυσης και άλλων ανωμαλιών, λόγω της εν λόγω πάθησης.
Τι είναι η δισχιδής ράχη;
Η δισχιδής ράχη ή μυελομηνιγγοκήλη, αποτελεί διαταραχή όπου το κάτω μέρος του νωτιαίου μυελού του εμβρύου είναι εκτεθειμένο, δηλαδή δεν υπάρχει κόκκαλο ή δέρμα που το καλύπτει. Γεγονός πολύ επικίνδυνο, διότι ο νωτιαίος μυελός περιέχει κύτταρα που ελέγχουν την ικανότητα κάποιου να κινεί τα πόδια του και να περπατά, καθώς και να μπορεί να ουρεί και να κάνει κανονικές κενώσεις.
Η δισχιδής ράχη, μια πάθηση άγνωστης αιτιολογίας, συμβαίνει όταν δεν αναπτύσσεται ομαλά ο σπονδυλικός ιστός κατά τα αρχικά στάδια της κύησης, με αποτέλεσμα ένα εκ γενετής ελάττωμα που μπορεί να οδηγήσει στη συνέχεια σε διάφορα χρόνια προβλήματα υγείας (γνωστικά, κινητικότητας, ουρολογικά, γαστρεντερολογικά κ.α.). Εμφανίζεται περίπου σε ένα παιδί ανά 1.500 έως 2.000 (ιδίως σε έγκυες χωρίς επαρκή βιταμίνη Β9) και η διάγνωση γίνεται συνήθως μέσω του υπερηχογραφήματος κατά την εγκυμοσύνη.
Η μελέτη πραγματοποιείται για να εξετάσει την αποτελεσματικότητα των βλαστοκυττάρων στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου κατά τη διάρκεια της προγεννητικής χειρουργικής επέμβασης
Η πρωτοποριακή θεραπεία αναπτύχθηκε από διεπιστημονική ομάδα του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας-Ντέηβις, με επικεφαλής την πρώτη στον κόσμο γυναίκα καθηγήτρια εμβρυϊκής χειρουργικής Νταϊάνα Φάρμερ και με χρηματοδότηση 9 εκατ. δολαρίων από το πολιτειακό Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνιας (CIRM). Η κλινική δοκιμή, που ξεκίνησε την άνοιξη του 2021, ονομάζεται «CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele» και θα συμπεριλάβει συνολικά 35 ασθενείς έως την ολοκλήρωσή της.
Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι η προσθήκη βλαστοκυττάρων στην επισκευή είναι αποτελεσματική στη βελτίωση της ικανότητας των ζώων με δισχιδής ράχη να περπατούν και ότι τα βλαστοκύτταρα είναι ασφαλή σε μελέτες σε ζώα.
Δισχιδής ράχη και θεραπεία
Η θεραπεία γίνεται όσο ακόμη το έμβρυο αναπτύσσεται στη μήτρα της μητέρας του. Για πρώτη φορά η θεραπεία δοκιμάστηκε σε μια μητέρα, την Έμιλι από το Τέξας, και την αγέννητη ακόμη κόρη της Ρόμπι. Τα τρία πρώτα μωρά που γεννήθηκαν μετά την θεραπεία, θα παρακολουθηθούν από την ερευνητική ομάδα για έξι χρόνια, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε βάθος χρόνου. Προς το παρόν, οι επιστήμονες είναι επιφυλακτικοί για την εξαγωγή οριστικών συμπερασμάτων, καθώς θέλουν να περάσει περισσότερος χρόνος.
Η χειρουργική επέμβαση μετά τη γέννα μπορεί να μειώσει μερικές από τις επιπτώσεις, ενώ η επέμβαση πριν τον τοκετό μπορεί να αποτρέψει ή έστω να μετριάσει τη σοβαρότητα της σπονδυλικής βλάβης στο έμβρυο, προτού επιδεινωθεί στη διάρκεια της κύησης. Η επιπρόσθετη επεμβατική εμφύτευση βλαστικών κυττάρων στο έμβρυο -με τη μορφή ενός επιθέματος που τοποθετείται πάνω στη σπονδυλική στήλη του – βοηθά να αποκατασταθεί ο κατεστραμμένος σπονδυλικός ιστός, πέρα από αυτό που μπορεί να πετύχει από μόνη της η χειρουργική επέμβαση. Η μέθοδος δοκιμάστηκε αρχικά σε ζώα προτού δοκιμαστεί σε ανθρώπους.
Διαβάστε επίσης: Εξωσωματική γονιμοποίηση – Μελέτη αναδεικνύει τον κομβικό ρόλο του σπέρματος