H CSL Behring ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης
σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενοσχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061
(etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure,
εταιρεία γονιδιακών θεραπειών.

Η θεραπεία θα παρέχει δυνητικά μακροπρόθεσμα οφέλη με μία μόνο δόση

Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των
κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες
με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β. Έχει αποδειχθεί ότι
μία δόση του AMT-061 αρκεί για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο
πλάσμα -μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας
παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β- σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και
να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061
αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ
θεραπεία για τη μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα
IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την
υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ.

«Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β, είναι να προσφέρουμε καινοτόμες
θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου», δήλωσε
ο Διευθύνων Σύμβουλος και Γενικός Διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης ότι
«μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των
αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη
αυτής της θεραπείας». Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring
θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του AMT-061 παγκοσμίως.